L’orecchio interno ospita gli organi sensoriali sia per l’udito che per l’equilibrio e costituisce un bersaglio accessibile per vari approcci terapeutici.
Attualmente, 13 terapie con oligonucleotidi antisenso (ASO) sono state approvate negli Usa, in Europa e in Giappone per il trattamento di un’ampia gamma di condizioni. I recenti progressi nella progettazione degli oligonucleotidi ne hanno migliorato la sicurezza e l’efficacia in tali applicazioni cliniche e le innovazioni nelle strategie di sequenziamento hanno rivelato nuovi bersagli terapeutici per la tecnologia antisenso.
Gli ASO sono brevi sequenze di acid...
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